humanost nije umrla
JEDVA SU SKUPILI 2 MILIONA DOLARA ZA LEČENJE ĆERKE (1): Kanadski par u šoku kada su im rekli ko će platiti celu proceduru (VIDEO)
Kanadska porodica koja je mesecima mahnito prikupljala milione dolara za jednokratni tretman genske terapije kako bi spasila život svoje ćerke, dobila je tretman besplatno.
Lusi Van Dormal, koja je sada stara 7 meseci, rođena je sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA), genetskom bolešću zbog koje mišići dojenčadi propadaju, potencijalno ih ubijajući pre 2. godine.
Nakon što je njena porodica sakupila skoro 2 miliona dolara da plati za potencijalno spasonosni tretman, primenjivan kao jednokratna infuzija u venu, Luci je nasumično izabrana od strane kompanije za lekove Novartis Gene Therapies da bi lečenje dobila besplatno putem svog programa upravljanog pristupa (MAP) ).
"Bili smo totalno šokirani, nismo očekivali ovakav ishod, ali smo bili toliko srećni jer je naš jedini cilj bio pružanje tretmana Lusi", rekla je Laura Van Dormaal, Lusina mama, za CNN. "Ovo je bilo traumatično iskustvo, jer smo se morali boriti za lečenje i staviti svoj život da ga finansiramo, tako da je ovo zaista olakšanje."
SMA je nasledni poremećaj koji potiče od neispravnog gena koji dovodi do smrti nervnih ćelija odgovornih za pokretanje mišića koji omogućavaju ljudima da hodaju, razgovaraju, dišu i gutaju, prema Nacionalnom institutu za neurološke poremećaje i moždani udar.
Luci ima tip 1 SMA, najagresivniji i najteži oblik bolesti zbog kojeg gotovo da ne može puzati, gutati ili čak disati. Luciina jedina šansa da preživi svoj drugi rođendan bila je Zolgensma, jedan od jedinih odobrenih tretmana za SMA.
Otkako je dobila tretman, Van Dormal je rekao da je Luci već pokazala značajno poboljšanje.
"Primetili smo trenutnu razliku. Najveće promene su njena kontrola glave, vrlo brzo nakon tretmana uspela je da podigne glavu, a to je nešto što nikada pre nije radila. Može da sedi uz podršku i nadam se da će jednog dana puzati “, rekao je Van Dormal.
"Možda će jednog dana i prošetati. To je zaista optimističan san, znam, ali volimo da imamo velika očekivanja i ne želimo da je sputavamo."
Lečenje genskom terapijom, koje dolazi uz visoku cenu od 2,125 miliona dolara, menja biologiju pacijenta - ali još uvek nije zagarantovani lek.
Novac prikupljen putem porodičnog GoFundMe-a doniran je drugim bebama sa SMA kojima je bila potrebna Zolgensma, kao i nekoliko dobrotvornih organizacija, a ostatak sredstava namenjen je Lusinim budućim medicinskim potrebama.
Kurir.rs/CNN