Čak 210 miliona dolara vredna je lutrija koju je na svetskom nivou raspisala poznata švajcarska farmaceutska kompanija, a reč je o "nagradnoj igri" u kojoj učestvuju bolesna deca, a pobednici će dobiti trenutno najskuplji lek na svetu, za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA).
SMA je teška nasledna, neizlečiva neuromuskulaturna bolest koja ima progresivni karakter. Rok za prijavu pacijenata na ovu nesvakidašnju lutriju bio je krajem prošle nedelje, a u njoj učestvuje i četvoro dece iz Hrvatske.
"Mi smo prijavili četiri mala pacijenta koji odgovaraju kriterijumima koje traži firma. To je, među ostalim, i da nisu stariji od dve godine. Svi su oni registrovani u našem Referalnom centru", kaže dr Milivoj Novak, pomoćnik direktora KBC Zagreb, gde se leče svi hrvatski pacijenti oboleli od SMA.
NE PROPUSTITE
Cena leka iznosi 2,1 milion dolara po jednom pacijentu a tvrdi se da je u pitanju genetska terapija koja se primenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lek za "ispravljanje" gena SMA I, čija je "neispravnost" glavni krivac za ovu bolest.
Naime, lek je za sada registrovan samo u SAD, dok se registracija u Evropi očekuje u julu i, prema nekim informacijama, za evropsko tržište cena leka trebalo bi da bude ipak nešto manja. Govori se o iznosu između 1,5 i 1,7 miliona dolara po dozi. Reč je o tome da jedna kompanija koju je kupila švajcarska firma, i dalje odlučuje o načinu distribucije ovog leka, pa je tako "višak od 100 doza leka" u odnosu na potrebe SAD-a, namenila malim pacijentima širom sveta.
Inače, nije retkost da farmaceutske kompanije, uglavnom kad se radi o novim lekovima, pre nego što se registruju u nekoj zemlji doniraju određenu količinu kao tzv. milosrdno davanje leka. Lek je besplatan i za tačno određenog pacijenta. No, u ovom slučaju firma se odlučila na neuobičajeno "milosrdno davanje" uz tvrdnju da će to biti pravičnije.
"Na razvoju ovog programa sarađivali smo sa nezavisnim savetodavnim odborom za bioetiku koji je uključivao niz stručnjaka, kliničara, bioetičara i predstavnika pacijenata, ne bi li našli što pravedniji način da učinimo lek dostupnim putem globalnog milosrdnog davanja leka (MAP). S obzirom na naša ograničenja ponude i na osnovu uputa odbora za bioetiku utvrdili smo da će se nasumičnim odabirom medicinski pogodnih pacijenata osigurati da ne favorizujemo nijedno dete ili zemlju u odnosu na drugu", odgovorili su "Jutarnjem listu" iz švajcarske kompanije.
Naime, u firmi smatraju da bi velike zemlje po zakonu jačeg za svoje pacijente imale veću mogućnost da dođu do leka nego one male, a uglavnom manje razvijene, sa siromašnijim zdravstvenim sistemima. Inače, stručnjaci naglašavaju da ovaj lek najbolje deluje kad ga dobiju deca u prvih šest meseci života, odnosno kad se otkrije malformacija gena pre simptoma bolesti. U tom slučaju, ako bi dobili lek, bolest se ne bi razvila. Naime, lek kao nosilac gena koristi adenovirus.
Problem za njegovu delotvornost bio bi da je pacijent pre uzimanja leka preboleo neki adenovirus, što bi značilo da je razvio antitela, odnosno da bi organizam mogao da svojim imunim sistemom "neutralizuje" adenovirus koji nosi gen. U tom slučaju gen ne bi mogao da stigne tamo gde treba pa ne bio delotvoran. Upravo to će se ispitivati u određivanju da li je neki pacijent podoban ili nije za ovu vrstu lečenja, piše "Jutarnji list".
(Kurir.rs/Tanjug/Foto ilustracija: Profimedia)
NE PROPUSTITE
