U SAD je odobren najskuplji lek na svetu - Federalna agencija za lekove odobrila je novi lek za retku bolest zgrušavanja krvi, koji košta 3,5 miliona dolara.
Lek se zove "hemgeniks" i predstavlja genetsku terapiju za hemofiliju B, retku bolest koja uzrokuje smanjeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju spontane i ponovljene epizode krvarenja, koje je teško zaustaviti.
Hemofilija B obično je češća kod muškaraca nego kod žena. Procene pokazuju da gotovo 8.000 muškaraca u SAD trenutno pati od te bolesti - prenosi portal "Sajens alert".
Glavni lek koji se trenutno koristi za lečenje hemofilije B u SAD daje pacijentima veoma potreban faktor zgrušavanja, ali su njegovi doživotni troškovi lečenja visoki. Kod lica sa teškim simptomima potreban je rutinski i skupi režim lečenja, čija efikasnost, s vremenom, može da oslabi, prenosi Blic pisanje Srne.
Naučnici procenjuju da je životni trošak za svakog pacijenta sa umerenom do teškom hemofilijom B oko 21 do 23 miliona dolara. Troškovi lečenja u Britaniji jeftiniji su nego u SAD, ili drugde u Evropi, ali još uvek iznose desetine miliona dolara po pacijentu tokom njegovog života.
"Hemgeniks" je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi po nižoj ceni.
Proizvod se prenosi u telo putem vektora baziranog na virusima, koji je projektovan za isporuku DNK ciljanim ćelijama u jetri. Tu genetsku informaciju zatim repliciraju ćelije, šireći "uputstva" za proizvodnju proteina zgrušavanja, poznatog kao faktor devet.
Dve studije do sada su ispitale efikasnost i sigurnost ovog leka. U jednoj studiji među 54 aktera sa teškom ili umereno teškom hemofilijom B, naučnici su otkrili povećane nivoe faktora devet, što smanjujuje potrebu za inače dostupnim zamenskim terapijama.
Nakon primanja genske terapije stopa po kojoj su pacijenti razvili nekontrolisana krvarenja pala je za više od 50 odsto u poređenju sa osnovnom stopom.
Nuspojave uzimanja "hemgeniks" uključuju glavobolje, simptome slične gripu i povećanje enzima u jetri.
Kurir.rs/Blic
NE PROPUSTITE
